Han presentado esta semana los resultados de un estudio Investigadores del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR).
El mencionado estudio que explica cómo la presencia de unos cúmulos anormales de proteínas en el interior de las células nerviosas se asocia a la muerte neuronal en los enfermos de Parkinson.
En la enfermedad de Parkinson además de la pérdida neuronal que la caracteriza, responsable de su sintomatología típica, se observa una acumulación anormal de proteínas en el interior de las neuronas afectadas (llamadas cuerpos de Lewy).
En este trabajo, el equipo dirigido por el Dr. Miquel Vila, jefe de la Unidad de Investigación en Enfermedades Neurodegeneratives del VHIR y Profesor de Investigación de ICREA, demuestra que, en la enfermedad de Parkinson, hay un defecto en el sistema de eliminación y reciclaje de residuos tóxicos de la célula que hace que éstos se vayan acumulando en su interior, llegando a interferir en el funcionamiento normal de la misma y conduciéndola a su muerte.
En condiciones normales, la eliminación y reciclaje de residuos tóxicos de la célula se hace a través de unas estructuras internas de de la propia célula llamadas lisosomas, que captan y destruyen estos residuos.
La investigación, publicada en la revista Journal of Neuroscience (publicación oficial de la Sociedad Americana de Neurociencias , ha puesto de manifiesto que, en la enfermedad de Parkinson, el número de lisosomas de las células nerviosas está drásticamente disminuido, de forma que la célula no dispone de las herramientas necesarias para eliminar sus residuos tóxicos.
El doctor Miquel Vila y su equipo lideran una de las líneas más productivas -a nivel nacional e internacional- sobre enfermedad de Parkinson y tienen la certeza de que éste y otros estudios podrán ofrecer perspectivas terapéuticas más allá de los tratamientos sintomáticos que tenemos hoy en día.
ESTRATEGIA TERAPÉUTICA
Además de identificar la causa de esta disminución de lisosomas, el estudio va más allá y plantea una nueva estrategia terapéutica para intentar aumentar el número de lisosomas en las neuronas afectadas y así poder restaurar los sistemas de reciclaje celular.
En primer lugar, por medio de terapia génica, los investigadores han conseguido inducir la formación de nuevos lisosomas en células manipuladas genéticamente, lo cual se ha traducido en una eliminación de los residuos tóxicos acumulados y una atenuación de la muerte neuronal.
En segundo lugar, los investigadores han observado que el fármaco rapamicina (un inmunosupresor que se utiliza actualmente para evitar el rechazo en trasplantes y para uso oncológico) es capaz de aumentar el número de lisosomas en animales de experimentación, restableciendo los sistemas de eliminación de residuos tóxicos de la célula y atenuando la muerte neuronal en estos animales.
Esta observación abre las puertas al diseño de nuevos ensayos clínicos para estudiar la posible utilidad de la rapamicina (o de análogos con mejor farmacocinética y menos efectos secundarios) en la enfermedad de Parkinson u otras enfermedades neurodegenerativas.
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