La hemofilia, que se divide en los tipos A y B, es causada por un error en el código genético que provoca que el individuo no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la sangre, lo que puede conducir a hemorragias letales.
La gente con hemofilia B no puede producir una proteína llamada factor IX.
La gente con hemofilia tiene un defecto genético que impide producir proteínas para coagular sangre.
Actualmente estos pacientes deben recibir inyecciones de factor IX, a menudo varias veces a la semana.
Investigadores del Reino Unido y Estados Unidos inyectaron a seis pacientes un virus que reemplaza el gen defectuoso que causa la enfermedad por una versión funcional capaz de producir las proteínas necesarias para la coagulación sanguínea.
En el estudio tomaron un virus que produce infecciones sin causar síntomas, llamado virus adeno-asociado ocho, y lo modificaron para que infectara las células hepáticas con material genético del factor IX.
El gen entonces "entrenó" a las células para que crearan las proteínas que se encargan de producir el compuesto.
Seis pacientes recibieron la inyección del virus modificado en el Hospital Royal Free de Londres. A dos se les suministró una dosis baja, a otros dos una dosis mediana y otros dos una dosis alta.
Afirman los científicos:Los resultados, mostraron que los niveles de factor IX pueden incrementarse.
Normalmente los pacientes con hemofilia B tienen niveles del compuesto menores a 1%, comparados con quienes no sufren la enfermedad.
Después de la inyección los niveles del factor IX variaron desde 2 a 12%. El primer paciente que recibió la inyección mantuvo niveles de 2% durante más de 16 meses.
Tal como explica a la BBC el doctor Amit Nathwani, uno de los investigadores de la Universidad de Londres, los pacientes que tienen 12% de producción normal de factor IX ya no necesitan asistir a la clínica.
"Ahora podrán llevar a cabo sus rutinas diarias normales sin ningún problema. La única ocasión en que podrían presentar un problema es si se vieran involucrados en un accidente de tránsito o una caída severa de un edificio".
Expresa Chris James, presidente ejecutivo de la Sociedad de Hemofilia del Reino Unido, este estudio podría eventualmente ofrecer terapias para mejorar la vida de los que viven con la enfermedad.
Agrega ademas:Esperamos que esta investigación eventualmente resulte en evitar la necesidad de inyecciones regulares y reducir significativamente los dolorosos sangrados y los incapacitantes daños a las articulaciones que sufren quienes viven con hemofilia" 
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