Cada año se diagnostican en la Argentina unos 400 nuevos casos de Leucemia Mieloide Crónica (LMC), uno de los tipos más agresivos y frecuentes de leucemia.
Con la aprobación en 2001 de imatinib, la primera droga contra un blanco molecular específico, el curso natural de la enfermedad cambió para siempre. “Los pacientes lograban tasas de respuesta sin precedentes, y era posible pensar en una sobrevida mucho más prolongada, lo que convirtió a este fármaco en la terapia estándar de la LMC Ph+” declaró el doctor Miguel de Tezanos Pinto, médico hematólogo y académico de número de la Academia Nacional de Medicina.
Ahora, después de diez años de aquel hito, se introdujo un nuevo avance en el tratamiento de la LMC Ph+: se acaba de aprobar en la Argentina el uso de nilotinib como primera línea de tratamiento para pacientes con diagnóstico reciente de LMC Ph+ en fase crónica.
El nilotinib logró tasas mayores de reducción de niveles de cromosoma Filadelfia (lo que se conoce como respuesta citogenética completa) y mayor reducción de la proteína anormal que favorece la proliferación de los glóbulos blancos (respuesta molecular mayor), así como menores tasas de progresión a formas más avanzadas de la leucemia.
El nilotinib es una terapia dirigida, que pertenece a la categoría de ‘inhibidores de la tirosina quinasa’ de segunda generación. Fue diseñado para atacar específicamente a la proteína Bcr-Abl, responsable del crecimiento anormal de los glóbulos blancos en la LMC Ph+. Dado que para su desarrollo se empleó todo el conocimiento previo obtenido con imatinib, es más potente que éste, con un mecanismo de acción más específico, y posee eficacia contra 32 de las 33 mutaciones resistentes al fármaco, así como una limitada intolerancia cruzada. Se obtuvo una buena proporción de remisiones hematológicas y citogenéticas con este fármaco en grupos resistentes a imatinib.
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